孤儿药研发,如何跨越遗传学孤岛的挑战?
在医学的浩瀚星图中,“孤儿药”是那些针对罕见遗传疾病治疗的药物,因其患者群体稀少,常被视为医学研究的“孤儿”,面对这些遗传学孤岛上的挑战,临床试验协调员如我,需面对的第一个问题是:如何精准识别并招募到“孤儿”患者?答案在于构建一个跨学科的协...
在医学的浩瀚星图中,“孤儿药”是那些针对罕见遗传疾病治疗的药物,因其患者群体稀少,常被视为医学研究的“孤儿”,面对这些遗传学孤岛上的挑战,临床试验协调员如我,需面对的第一个问题是:如何精准识别并招募到“孤儿”患者?答案在于构建一个跨学科的协...